RD-Genetic-Research-Cycle要想成为罕见病及专科疾病治疗领域的领导者,清晰的研发策略和全面的产品线是两大必备要素。我们的产品线从患者和医疗工作者的需要出发,专注研发创新疗法,帮助解决重要且尚未被满足的患者需求,为患者的生活带来积极且深远的影响。

我们的研发策略以罕见病和专科疾病治疗领域内尚未被满足的医疗需求为重点,并利用特殊的科技平台进行研发工作。在目前已知的7000多种罕见病中,我们重点关注那些我们已拥有丰富经验和人才储备的治疗领域,以期有效地推动研发项目的进展。例如,我们已经掌握了酶替代疗法的核心专业技术,并将研究范围扩展至其他蛋白替代疗法领域,从而不断补充和完善自身的研发能力。与此同时,我们也在持续挑战自身极限,探索当前核心领域以外的其他重大发展机遇。

除此之外,我们还致力于满足所有利益相关方的需求。助力患者及医疗工作者仍是我们的核心出发点,但我们也在积极寻求与监管机构和支付方建立合作,希望为我们的股东带来可观的商业回报。

我们在公司内营造了一种兼并创新精神和风险评估的文化。我们开展的每个研发项目都与创新紧密相关,但各项目的具体风险水平应有所不同,这样有助于我们更好地平衡整个产品线的风险。我们的创造力不仅体现在项目中,还体现在建立创造性的外部合作伙伴关系上,这些合作关系往往也有助于产品线的成功。我们深知自己无法成为所有技术领域的专家,因此,与外部专家建立合作关系无疑有助于我们进步一扩大产品组合。

我们的目标是在良好商业运营的带动下,确保产品线始终保持高效的生产力。为此,我们努力招募优秀人才,以明确的方法推动产品线上的项目进展。基于该策略,我们方可持续快速地为患者开发创新疗法。

打造研究组合

我们打造内部研究组合: 围绕重要且尚未被满足的潜在医疗需求, 同时专注于罕见病领域的研发工作。

我们的研发项目以已知潜在病因的疾病为核心。首先我们通过各种方式加深对疾病的了解,包括与患者及其家人进行交流,深入了解他们面临的困境,并确定疾病表型的不同特征。然后,我们着重探究疾病背后隐藏的生��学因素,选择分子靶标作为潜在疗法的基础。我们专注于基于疾病背后隐藏的生物学因素选择最佳的分子靶标,因此我们也需要采用灵活的药物研发方法。在内部,我们的核心重点是蛋白质工程。然而,如果最佳的疾病靶标无法通过蛋白质干预方法确定,我们便会与世界一流的技术供应商建立战略合作关系,以此辅助内部研发,并将外部合作方的领先解决方案应用于这些特殊项目中。这样,我们得以在众多罕见病治疗领域中发现并开发创新疗法。

为了有效推动这些创新方法取得进展,我们采取了假设驱动型方法,在产品线开发周期的各个环节制定关键的“做/不做”决策。以疾病相关的特定靶标为核心,通过持续不断学习疾病的相关演变过程,我们立志为罕见病患者提供终生受益的疗法。

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