2018年世界血友病日 夏尔助力血友病患者实现“百般保护,随心而动”

夏尔建构良好的血友病全球环境,推动疾病知识分享,持续践行长期以来对血友病患者群体的承诺
百般保护,随心而动”——夏尔中国血友病患者健康教育项目正式启动,致力于普及规范化预防治疗理念,促进关节保护,提升中国血友病诊疗整体水平

       2018年4月17日,中国上海——在第28个“世界血友病日”来临之际,夏尔(LSE:SHP,NASDAQ:SHPG)携手各界建构良好的血友病全球环境,推动疾病知识分享,持续践行长期以来对血友病患者群体的承诺,以此响应今年世界血友病日的主题“分享知识,让我们变得更强”。

       夏尔作为罕见病领域的全球领航者,在出血性疾病领域有着70多年悠久传承。今年是夏尔第三代全长链重组人凝血因子VIII中国上市5周年。夏尔亚太区负责人及代理中国区总经理方思璞先生(Peter Fang)表示:“夏尔在血友病创新领域有着深厚的积淀传承,中国一直是夏尔亚太的战略重点,我们始终致力于通过早诊断、及时治疗和提高优质医疗的可及性,为中国血友病患者提升诊疗标准。在过去的五年中,夏尔在助力中国血友病患者实现‘零出血’的道路上取得了诸多成就。在未来,我们将加速把夏尔全球丰富的产品线带入中国,以期为每一位血友病患者的生命质量带来改变。”

       今年,为在全国范围内分享规范化预防治疗理念,夏尔中国携手《健康报》共同启动“百般保护,随心而动”——夏尔中国血友病患者健康教育项目,在上海、广州、厦门、郑州、济南、深圳、成都、武汉、杭州、南京、哈尔滨、徐州等全国30多个城市近40家医院举办患教、义诊活动;同期发布全国首部针对血友病患者关节健康的“血友YOYO关节操”,邀请全国专家倾情演绎,为患者传递美好祝愿。

南方医院全国首站启动仪式

 

       《健康报》社相关负责人表示:“构建健康中国新蓝图,是凝聚政府、社会和人民群众的共同理想,也是我们启动这个项目的初衷。过去5年来,罕见病特别是血友病领域得到了社会的广泛关注,但可持续性的先进治疗理念的传播仍然任重而道远。关注血友病患者健康,特别注重规范化预防治疗,将关口前移的同时关注患者生命全周期、健康全过程,才能让所有血友病患者也获得更加美好的未来。”

       此次患者健康教育项目还特别关注儿童患者,希望通过寓教于乐的方式,解读首选重组人凝血因子VIII进行的预防治疗,并在疾病自我规范管理的基础上定期随访,避免因关节损伤而致残,助力患者随心而动,为患者的每一段旅程保驾护航。

       据统计,我国约有血友病患者13.6万1,大多数患者的主要治疗方式是按需治疗而非规范化预防治疗。有研究表明,80%左右的血友病患者在3至6岁时开始出现关节出血,12岁以上的患者几乎都有关节变形2。许多儿童血友病患者都因在成长关键期出现关节病变而引发了不可逆性的关节残疾,导致想动却不敢动、不能动,给患者及家庭都带来了巨大的心理负担。

       2017年12月,具有里程碑意义的《血友病治疗指南:亚太专家共识》(Principles of Haemophilia Care: the Asia-Pacific Perspective)发布。其中指出,就亚太地区而言,规范化预防治疗在日本、韩国、香港、台湾等国家和地区都已非常普及,相较于按需治疗,它具有非常明显的临床优势,因此推荐作为血友病长期替代性治疗的唯一解决方案3。规范化治疗需要一套完整的治疗方案和政策与之匹配,也需要多学科的紧密协作与配合。在保证凝血因子浓度、定期关节评估和随访的基础上,根据病情进行多学科治疗。未来血友病的治疗方向,则是以患者预后为导向的个体化治疗(OBIT),根据药代动力学为每一位患者提供个体化精准治疗,调节个体凝血因子的剂量、浓度和频率,有效避免未得到充分治疗或治疗过度的情况。

       夏尔在血友病领域拥有广泛的全球产品组合,涵盖针对9种出血性疾病适应症的10种产品4。夏尔有着悠久的创新传承,并基于此不断前行。从1939年首个长期储血容器5问世,到如今辅助医生制定个性化治疗决策的软件6,夏尔从未停止前进步伐。

       为满足患者与医疗保健体系不断演进的需求,夏尔不断加快研发步伐,探索罕见血液疾病的创新领域。我们一直在个性化治疗、基因疗法及其他创新领域探索为患者提供更高护理水平的途径,与此同时,我们的研发管线也在持续发展。此外,在合作伙伴的助力下,我们正在构建良好的全球环境,扩大创新疗法在缺医少药患者中的可及性,具体措施包括:支持开展多种类型的患者援助项目以扩大创新疗法在患者中的可及性,制定以实证为依据的科研方案以及打造终生教育计划等。

       夏尔正在通过下述关键项目,持续践行长期以来对血友病患者群体的承诺:

           
  • AHEAD ——AHEAD是一项为期四年的真实世界观察性研究项目,暨跟踪研究500名甲型血友病患者的疾病病程。该研究旨在为人们提供现有疗法对关节健康的影响、出血率、以药代动力学为指导的预防治疗、健康相关的生活质量以及疗法药效和安全性等方面的见解7
           
  • GAS-Hēm——血友病目标达成量表(GAS-Hēm)是一项以患者报告为主的疗效评定指标,旨在将对个别患者及整个患者群体都较为敏感的数据变化(变化往往以患者为中心,且可根据不同患者进行定制)补充进入标准化临床疗效的评定指标,从而促进血友病治疗管理水平的提升8
           
  • 全球抑制物网络(GIN——这是一项全球性计划,旨在弥补治疗与抑制物根除之间的差距,令带抑制物血友病患者可以重新获得体内缺失的凝血因子。
           
  • 爱尔兰个性化血友病治疗方法(iPATH)研究——基于10多年来积累的疗效数据以及药代动力学数据和全基因组测序技术,iPATH可以助力界定基因及其他生物学标记如何影响患者对预防治疗的响应9,10

关于血友病
       血友病是一种罕见的出血性疾病,其发病机制为人体内某种凝血因子缺失或不足,而导致出血时间比正常人长11,12。据估计,目前全球有超过18万名血友病患者13。甲型血友病是最常见的血友病类型,指患者缺乏足够的凝血因子VIII(FVIII),而乙型血友病患者缺乏足够的凝血因子IX(FIX)14,15,。血友病病情的严重程度取决于人体血液中缺少的凝血因子数量,凝血因子数量越少,病情越严重16。超过半数以上的甲型血友病患者为重度患者 15。在全球血友病患者中,据估计有75%的患者缺乏充分的治疗或缺乏获得治疗的途径17

编者按

关于夏尔中国

       夏尔是专注为罕见病患者服务的全球领导者。我们致力于在罕见病核心治疗领域开发世界一流的产品,造福全球100多个国家和地区的患者。这些治疗领域包括血液疾病、免疫系统疾病、神经系统疾病、遗传性血管性水肿与溶酶体贮积症、胃肠道与内科疾病,以及不断壮大的肿瘤疾病产品线。我们有着强烈的紧迫感,解决患者亟待满足的医疗需求,并致力为患者研发和提供突破性创新疗法, 以帮助改善患者的生命质量,为患者及其看护者的每一段旅程保驾护航。 

       在中国,夏尔已经引进三大创新产品,覆盖血友病、免疫疾病和慢性肾脏疾病领域,业务遍及全国30多个城市并持续拓展,以实际行动为中国罕见病和专科疾病患者及其家庭带来生命曙光。欲知更多详情请点击 www.shire.com.cn

前瞻性声明
        除此中包含的历史事实外,本文所列事项均为前瞻性声明,包括但不限于未来战略、计划、目标、期望和意向、预计收入、临床试验的预期时间以及内测产品和产品线产品的批准及商业潜力。此类前瞻性声明涉及一定的风险和不确定性,且随时可能发生变化。若此类风险和不确定性确有发生,会对夏尔的业绩造成重大不利影响。此类风险和不确定性包括但不限于下述各项:

  • 夏尔的产品可能无法取得商业成功;
  • 政府法规和市场发展会加剧价格压力并限制患者对药品的可及性,这些可能会对公司未来营收、财务状况及经营业绩带来影响;
  • 夏尔需要依赖第三方为其提供对于公司业务运营来说至关重要的部分投入与服务,包括与夏尔制造流程息息相关的特定投入、服务及材料。夏尔产品供应链任一环节出现中断,都可能导致夏尔无法继续推广或开发某种商品或在一段时间内无法以商业可行的方式推广或开发某种商品;
  • 夏尔的产品制造商需要接受不同监管机构的广泛监督。与制造场所、材料或制造流程变更相关的监管批准或干预措施可能会导致产品发布的重大延迟、运营成本攀升、丧失产品销售契机、研发活动中断或新产品上市延迟等后果;
  • 血浆疗法的生产性质可能导致夏尔无法及时响应市场力量或无法有效管理自身的产能;
  • 夏尔产品组合中的产品处于研发各个阶段。这些产品最终能否开发成功具有很大的不确定性,需要投入大量费用和时间,且无法保证此类产品能够通过监管部门的审批;
  • 某些客户的行为可能会影响夏尔销售或推广产品获利的能力。此类客户采购或分销产品的模式一旦发生波动,可能会对夏尔的营收、财务状况或经营业绩产生不利影响;
  • 未能遵守有关产品销售和推广的法律法规可能会对夏尔的营收和盈利能力产生重大不利影响;
  • 夏尔的产品或备选产品在运营所在地的产品市场中面临着激烈的竞争,包括源自仿制药的竞争;
  • 夏尔的专利产品面临着来自仿制药的强大竞争压力;
  • 法务事宜、税务稽查及其他争端,包括公司执行和捍卫业务运营所需的专利及其他知识产权的能力等方面一旦出现不利结果,可能对夏尔的营收、财务状况或经营业绩产生重大不利影响;
  • 夏尔可能无法取得、维持、行使或捍卫运营业务所需的知识产权;
  • 夏尔面临着与其他公司或组织争夺高素质人才的激烈竞争;
  • 无法成功地执行或达成收购及增长战略中描绘的战略目标,可能会对夏尔的财务状况和经营业绩产生不利影响;
  • 夏尔的增长战略部分依赖于自身通过外部合作扩展产品组合范围的能力,若此举不成功,则可能对夏尔产品的开发和销售带来不利影响;
  • 全球经济增长放缓或夏尔业务运营所在国经济不稳定可能对夏尔的业务带来不利影响,并加大夏尔客户的拒付风险;
  • 外汇汇率和利率的变化可能会对夏尔的经营业绩和资金流动性带来重大不利影响;
  • 夏尔受制于不断演变的、复杂的税收法律,这可能为夏尔招致额外的负债,进而对夏尔的财务状况或经营业绩产生不利影响;
  • 上市产品未能有效发挥作用或成为不良副作用的根因,可能会导致夏尔声誉受损、产品撤回或针对夏尔采取的法律行动;
  • 夏尔对信息技术依赖程度较高,其系统和基础设施均面临一定风险,包括服务中断、敏感或保密信息丢失、网络攻击及其他安全漏洞或数据泄露等风险,进而对公司营收、财务状况及经营业绩产生重大不利影响;
  • 夏尔面临着与英国脱离欧盟相关的风险;
  • 为了注资收购百深,夏尔可能会产生大量额外的债务,由此降低夏尔的业务灵活性并提升借款成本;
  • 夏尔对神经系统疾病产品线的持续性战略评估可能会分散公司领导层及员工的专注力,也可能无法达到提升经营业绩或财务业绩的预期结果;此次战略评估一旦完成,无法保证除当前已经公布的变革内容外,是否还会导致其他额外的战略性转变;以及

       夏尔以10-K格式提交的最新年度报告和以10-Q格式提交的后续季度报告中列出或描述的风险、不确定性和其他事宜,包括“第1A项——风险因素”及以8-K表格提交的后续报告和其他提交给美国证券交易委员会的文件中列明的风险。请登录夏尔网站了解这些信息。

       现予以明确,由我司或我司代表做出的所有前瞻性声明均完全受到本警示性声明的制约。我司提醒广大用户,对于截至本警示性声明日期的所有前瞻性声明,切勿过度依赖。除非适用法律另有规定,对于本警示性声明日期之后出现的新信息以及未来事件或状况,我司不承担更新或修改前瞻性声明的义务。

1 World Federation of Hemophilia Report on the ANNUAL GLOBAL SURVEY 2014
2 新浪健康. 血友病人生存调查:近九成患者未接受规范治疗
3 Dunkley S, Lam JCM, John MJ, et al. Principles of haemophilia care: The Asia-Pacific perspective. Haemophilia. 2018;00:1–10. https://doi.org/10.1111/hae.13425
4 Shire. List of Shire Products. Available at: https://www.shire.com/products/product-list?t=%7bf4f1d259-99fc-4798-9fac-52e3e8706baa%7d. Last accessed March 2018.
5 Wortham S, et al. Microaggregate Removal, and Leukocyte Reduction. Pall Medical. 2003. Jul;17(3):216-22.
6 Shire global newsroom. https://www.shire.com/en/newsroom/2017/december/abhvp5 Last accessed February 2018.
7 U.S. National Library of Medicine. ADVATE Hemophilia A Outcome Database (AHEAD) (AHEAD). Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02078427 Last accessed February 2018.
8 The International Society on Thrombosis and Haemostatis (ISTH). Responsiveness and Construct Validity of Goal Attainment Scaling for Haemophilia (GAS-Hēm): A Novel, Personalised, Patient-reporter Outcome for Haemophilia. July 2017.
9 Science Foundation Ireland. SFI Strategic Partnership Programme. Data on file. November 2013.
10 Irish Haemophilia Society Ltd. iPath Research Project. Available at: https://haemophilia.ie/about-haemophilia/haemophilia-worldwide/research/ipath-research-project/ Last Accessed March 2018
11 Orphanet. Rare disease registries in Europe. Orphanet Report Series: Rare Disease Collection, May 2017. Available at: http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/Registries.pdf Last accessed October 2017.
12 World Federation of Hemophilia. What is hemophilia? Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=646 Last accessed October 2017.
13 World Federation of Hemophilia. Annual Global Survey 2016. October 2017. Available at: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1690.pdf. Last accessed February 2018.
14 EMedicine Medscape. Hemophilia A, updated May 2, 2017. Available at: http://emedicine.medscape.com/article/779322-overview Last accessed October 2017.
15 Patient.info. Haemophilia B (Factor IX Deficiency). 3 July 2014. Available at: https://patient.info/doctor/haemophilia-b-factor-ix-deficiency Last accessed October 2017.
16 National Hemophilia Foundation. Hemophilia A. Available at: https://www.hemophilia.org/Bleeding-Disorders/Types-of-Bleeding-Disorders/Hemophilia-A Last accessed October 2017.
17 National Hemophilia Foundation. Fast facts. 2017. Available at: https://www.hemophilia.org/About-Us/Fast-Facts Last accessed October 2017.

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