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夏尔宣布首个治疗遗传性血管性水肿的单克隆抗体(mAb)预防性治疗药物TAKHZYRO™(lanadelumab-flyo)(尚未在中国上市)获得美国FDA批准


  • 在关键性临床研究中,与安慰剂组相比,每2周一次300毫克剂量TAKHZYROlanadelumab-flyo治疗使平均月发病次数下降了87%。(0.26 vs. 1.97n=27 vs. n=41
  • 所有次级终点均达到,同时中度至重度发作及需要急性治疗的发作有所下降。
  • 根据一项探索性研究终点,每2周服用300毫克剂量TAKHZYROlanadelumab-flyo治疗组的患者在研究期间实现病情零发作。
  • TAKHZYROlanadelumab-flyo是一种皮下注射制剂,大多数患者仅需一分钟或更短时间即可完成自我给药。

       专注为罕见病患者服务的全球领先生物科技公司夏尔(LSE:SHP,NASDAQ:SHPG)近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)根据优先审查流程,已批准TAKHZYRO™(lanadelumab-flyo)注射液作为一种预防性治疗药物,用于12岁及以上遗传性血管性水肿(HAE)患者,预防疾病发作。遗传性血管性水肿是一种罕见的、可能危及生命的遗传疾病,会导致患者身体不同部位的水肿(肿胀)反复发作。1,2,3,4

       美国遗传性血管性水肿协会主席Anthony J. Castaldo表示:“遗传性血管性水肿发作会伴随疼痛、身体虚弱等症状,甚至有可能危及生命。TAKHZYROlanadelumab-flyo为遗传性血管性水肿患者群体提供了预防疾病发作的一种全新治疗选择。我们非常感谢参与此次临床试验项目的患者及研究者,正是因为他们付出的时间和努力,遗传性血管性水肿的治疗组合中才新增了一项重要选择。”

       TAKHZYROlanadelumab-flyo是目前唯一一款针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体(mAb)药物,它可以靶向抑制患者体内长期不受控制的血浆激肽释放酶,从而达到预防疾病发作的效果。TAKHZYROlanadelumab-flyo的推荐起始剂量是每2周注射300毫克,若六个月后疗效良好(例如,疾病未发作),则可以调整为每4周注射300毫克。

       作为FDA批准TAKHZYROlanadelumab-flyo的数据基础,III期临床研究HELP(遗传性血管性水肿长期预防治疗临床研究™)显示,与安慰剂组(n=41)相比,每2周一次300毫克剂量TAKHZYROlanadelumab-flyo治疗(n=27)使每月HAE发作次数平均降低了87%;每4周一次300毫克剂量TAKHZYROlanadelumab-flyo治疗(n=29)使每月HAE发作次数平均降低了73%(校正后的p值<0.001)。5

       HELP研究共持续26周,入组125例HAE患者。每2周一次300毫克剂量TAKHZYROlanadelumab-flyo治疗组中度至重度发作减少了83%,需要按需治疗的发作减少了87%。预先指定的探索性分析显示,在26周治疗期间(第0天至第182天),每2周一次300毫克剂量TAKHZYROlanadelumab-flyo治疗组(n=27)中有44%的患者实现病情零发作,安慰剂组为2%(n=41)。此外,一项事后分析显示,在研究的16周稳态阶段(第70天至第182天),每2周一次300毫克剂量TAKHZYROlanadelumab-flyo治疗组(n=26)中有77%的患者实现病情零发作,安慰剂组为3%(n=37)。

       TAKHZYROlanadelumab-flyo在患者体内的半衰期约为14天,每隔两周按照建议的起始剂量皮下自我给药。在临床试验过程中,大多数患者可在1分钟或更短时间内完成注射。5根据观察结果,TAKHZYROlanadelumab-flyo治疗组最常见的不良反应(≥10%且高于安慰剂组)为注射部位反应(主要包括注射部位疼痛、红斑和擦伤)、上呼吸道感染、头痛、皮疹、肌痛、头晕和腹泻。

       夏尔研发部门负责人兼执行副总裁Andreas Busch博士表示:“TAKHZYROlanadelumab-flyo的获批上市将为HAE患者提供一种作用机制与市售HAE药物不同的创新治疗选择,可以帮助患者预防疾病发作。基于探索性的事后分析数据,每2周一次300毫克剂量TAKHZYROlanadelumab-flyo治疗6次后,77%的患者——即每10位患者中有8位患者实现病情零发作。这一结果增强了我们持续致力于开发创新疗法、为患者的生活带来积极影响的决心。展望未来,我们将继续朝着实现HAE零发作的目标努力。”

       TAKHZYROlanadelumab-flyo的获批基于4项临床试验的数据,包括迄今为止在HAE领域开展的最大规模的预防性研究。在服用TAKHZYROlanadelumab-flyo且完成HELP临床研究的患者中,97%选择继续参加一项旨在评估TAKHZYROlanadelumab-flyo的长期安全性和疗效的开放式前瞻性临床研究。

夏尔对遗传性血管性水肿的治疗承诺

       HAE是一种罕见的遗传疾病,世界范围内的发病率约为1/50000-1/10000。1,2该病发病症状主要表现为腹部、面部、手足部、生殖器和喉咙等身体不同部位的反复水肿(肿胀),肿胀常常导致患者的虚弱及疼痛。如果发病部位在喉部,导致呼吸道阻塞,则可能危及患者生命1,3,4

       夏尔在患者支持领域有着10余年的丰富经验,是遗传性血管性水肿患者群体的长期合作伙伴。我们致力于在遗传性血管性水肿疾病领域开发系列创新疗法,我们的产品组合涵盖诸多治疗选择,可以助力满足HAE患者的个体需求。除专注开发创新疗法外,我们还致力于为遗传性血管性水肿患者群体提供专业化服务及支持。

夏尔承诺支持中国遗传性血管性水肿患者

       在中国,公众对遗传性血管性水肿依然所知甚少,目前疾病诊断率预计不足5%6,患者从发病到确诊一般需要13年左右的时间7。58.86%患者发生过喉头水肿8,如未及时接受恰当治疗,可能会威胁生命。

       作为罕见病领域的全球领航者,夏尔致力于将遗传性血管性水肿领域的创新产品引进中国市场。2017年,夏尔中国支持罕见病发展中心,推进了中国首个遗传性血管性水肿患者组织培育计划的启动。该组织的成立为HAE的患者提供了一个交流、发声的平台,并将有力推动患者注册登记,帮助患者加强日常疾病管理。与此同时,夏尔中国携手CORD积极支持国际HAE联盟,于今年在北京召开中国首届遗传性血管性水肿国际研讨会,诚邀国内外专家和一百多名中国HAE患者,共同探讨HAE疾病的诊疗发展及患者生活质量的提高。未来夏尔将继续努力,以满足广大患者的实际需求为己任,改善遗传性血管性水肿在中国的疾病诊断与治疗现状。

关于夏尔

       夏尔是专注为罕见病及其他专科疾病患者服务的全球领先生物科技公司。我们始终致力于挑战极限,发现并探索全新可能,为那些缺医少药的患者群体提供帮助。我们始终走在未来的前沿,不断开拓创新;凭借丰富多样的产品线和创新性思维,为患者群体带来生命新希望。我们为全球100多个国家和地区的患者提供服务,并与当地医疗机构紧密合作,竭诚为患者的每一段旅程保驾护航,助力其早期诊断、提升诊疗标准、加速药物可及性并为他们提供支持。我们多样化的产品组合覆盖免疫系统疾病、血液疾病、遗传疾病、神经系统疾病、内科疾病和眼科疾病领域。

       为患者保驾护航来践行我们的使命,这既开创了全新机遇,也赋予了我们改善患者生命质量的责任。

       在中国,夏尔已经引进三大创新产品,覆盖血友病、免疫疾病和慢性肾脏疾病领域,业务遍及全国30多个城市并持续拓展,以实际行动为中国罕见病和专科疾病患者及其家庭带来生命曙光。

       欲知更多详情,请点击https://www.shire.com.cn/

1 Cicardi M, Bork K, Caballero T, et al, on behalf of HAWK (Hereditary Angioedema International Working Group). Evidence-based recommendations for the therapeutic management of angioedema owing to hereditary C1 inhibitor deficiency: consensus report of an International Working Group. Allergy. 2012; 67(2):147-157.

2 Longhurst HJ, Bork K. Hereditary angioedema: causes, manifestations, and treatment. Br J Hosp Med. 2006;67(12):654-657.

3 Zuraw BL. Hereditary angioedema. N Engl J Med. 2008;359(10):1027-1036.

4 Banerji A. The burden of illness in patients with hereditary angioedema. Ann Allergy Asthma Immunol. 2013;111(5):329-336.

5 TAKHZYRO™ (lanadelumab-flyo) injection prescribing information. Lexington, MA: Shire LLC; 2018.

6 Reuters (2017). For millions of Chinese with rare disease, some relief in sight. (Interview with Peter Fang). Online access

7 Xu YY, Jiang Y, Zhi YX, et al. Clinical features of hereditary angioedema in Chinese patients: new findings and differences from other populations [J] Eur J Dermatol. 2013.23(4): 500-504.

8 Xu YY, Zhi YX, Liu RL, et al.Upper airway edema in 43 patients with hereditary angioedema [J].Ann Allergy Asthma lmmunof,2014, 1 12(6): 539-544

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